原标题:盘点基因编辑技术的五大用途
基因编辑技术是指对基因进行靶向修饰(敲除、插入、替换等)而获得新的特征或功能的技术。作为生命科学发展迅速的重要研究领域,基因编辑技术的开发及应用使得生物体的遗传改造进入了前所未有的深度与广度,也是世界范围内竞争最为激烈的下一代核心生物技术。早期基因编辑技术包括归巢内切酶(homing endonuclease, HEs)、锌指核酸内切酶(zinc finger endonuclease, ZFN)和类转录激活因子效应物(trans-cription activator-like effector nucleases, TALENs),但脱靶效应或组装复杂性限制了这些技术在基因编辑领域中的应用。近年来,以CRISPR/Cas9系统为代表的新型基因编辑技术飞速发展,并开始在诸多生物学领域中得到广泛应用。
基因编辑技术在基因功能研究、药物开发、疾病治疗和作物育种等方面有着重要意义和广阔的应用前景。如前文所述,基因编辑技术可以在全基因组范围进行基因功能研究,除此之外,该技术也被广泛应用于生物治疗以及药物研究等领域。
一、疾病模型
很多疾病的致病机制十分复杂,比如癌症,通常涉及多种抑癌基因或致癌基因的遗传改变。因此构建适合的疾病模型对探索疾病的发生和进展以及抗癌药物的筛选有着重要的意义。对于功能未知或者部分未知的基因,研究人员可以通过构建疾病模型从而进一步明确疾病与基因之间的关系。目前,科学家们在鼠科动物上实现了多种疾病模型的构建,如利用CRISPR技术靶向Pten和p53 (两种抑癌基因)构造的肝癌模型以及诱导CD74-ROS1,EML4-ALK和KIF5B-RET融合导致的肺癌模型等。
基因编辑技术是指对基因进行靶向修饰(敲除、插入、替换等)而获得新的特征或功能的技术。作为生命科学发展迅速的重要研究领域,基因编辑技术的开发及应用使得生物体的遗传改造进入了前所未有的深度与广度,也是世界范围内竞争最为激烈的下一代核心生物技术。早期基因编辑技术包括归巢内切酶(homing endonuclease, HEs)、锌指核酸内切酶(zinc finger endonuclease, ZFN)和类转录激活因子效应物(trans-cription activator-like effector nucleases, TALENs),但脱靶效应或组装复杂性限制了这些技术在基因编辑领域中的应用。近年来,以CRISPR/Cas9系统为代表的新型基因编辑技术飞速发展,并开始在诸多生物学领域中得到广泛应用。
基因编辑技术在基因功能研究、药物开发、疾病治疗和作物育种等方面有着重要意义和广阔的应用前景。如前文所述,基因编辑技术可以在全基因组范围进行基因功能研究,除此之外,该技术也被广泛应用于生物治疗以及药物研究等领域。
一、疾病模型
很多疾病的致病机制十分复杂,比如癌症,通常涉及多种抑癌基因或致癌基因的遗传改变。因此构建适合的疾病模型对探索疾病的发生和进展以及抗癌药物的筛选有着重要的意义。对于功能未知或者部分未知的基因,研究人员可以通过构建疾病模型从而进一步明确疾病与基因之间的关系。目前,科学家们在鼠科动物上实现了多种疾病模型的构建,如利用CRISPR技术靶向Pten和p53 (两种抑癌基因)构造的肝癌模型以及诱导CD74-ROS1,EML4-ALK和KIF5B-RET融合导致的肺癌模型等。
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