原标题：如何让恶性肿瘤患儿尽快用上新药？“绿色通道”落地博鳌乐城
出品 | 搜狐健康
作者 | 吴施楠
编辑 | 袁月
在人们的印象中，癌症往往与老年人相关，但很多人不知道的是，即便是刚出生不久的婴幼儿和儿童，也可能遭遇癌症。国家癌症中心统计数据显示，近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位。
但在临床上，儿童恶性肿瘤的治疗普遍面临技术水平不一致、创新药物研究不足、新药引进时间久等问题，制约着治疗效果及患者远期生存率的提高。尤其在新药引进方面，虽然国家正加快境外新药国内上市速度，但像儿童恶性肿瘤这类患者基数并不算庞大的疾病，患者想在第一时间用上“救命药”的可能性仍然不高。
如何才能让恶性肿瘤患儿尽快用上创新药，及时接受治疗？百济神州和海南博鳌乐城为神经母细胞瘤患儿开启的创新药应用“绿色通道”提供了新思路。
神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%—10%。在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”。对于高危难治和复发型的神经母细胞瘤，国内一直缺乏有效的治疗手段，导致这一部分的患儿预后非常差。
在国外，用于治疗高危和复发难治的神经母细胞瘤的新一代GD2单克隆抗体药物达妥昔单抗β（Dinutuximab Beta）已经上市。它能通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。2020年初，百济神州通过与EUSA Pharma合作，将其引入国内。
为了让国内有需要的患儿能用上这一创新药，百济神州在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策的支持下，落地了“绿色通道”。已有神经母细胞瘤患儿得到了治疗。
据介绍，博鳌乐城是创新药使用的申请入口，全国各地专业医生可评估用药必要性、紧迫性，如有必要，可以将用药申请提交给卫健委、药监局，进行审批。拿到批件后，就可以凭这个批件进口所需药物，用于治疗。
“绿色通道”的开辟离不开博鳌乐城的制度优势。据海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰介绍，现阶段，乐城用极简审批的方式可以实现国外一个药进到国内只要3天，甚至极端情况下连夜审批，当天药就能进来。而过去，这一流程至少需要57天。目前博鳌乐城进口特许药械品种首例已经突破130例，其中100多种是器械，30多种为抗肿瘤新药、罕见病药。
除了先行先试的政策探索，2018年，国家药品监督管理局（NMPA）已将达妥昔单抗β纳入了第一批临床急需境外药品目录。2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。
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