原标题：上海发现低龄自闭症患儿新药：或填补自闭症药物治疗空白
在《Science Bulletin》杂志上在线发表的最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。上海交大医学院附属新华医院 供图“老药”新用：利尿剂——布美他尼或将为低龄自闭症患儿治疗带来希望。2月22日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属新华医院获悉，该院李斐教授领衔的团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，近日在《Science Bulletin》杂志上在线发表最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，常导致终生残疾。统计数据显示，自闭症正影响着全球约1％人口。然而，目前自闭症的治疗以对症的行为干预为主，尚无针对其核心症状的药物干预方案。
在很多国家，自闭症行为干预的普及性极低，即使在欧洲发达国家，也有大约20%自闭症患儿在确诊一年后，才能获得康复资源。因此，能够改善自闭症患者的核心症状的药物亟待开发，特别是对于小年龄自闭症患儿来说，他们的大脑神经元仍处于高可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。
布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。李斐教授团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术，可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照，研究发现，经过3个月的“布美他尼”药物干预，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验，样本中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源。
李斐同时强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究，一方面结果在严格设计的多中心大样本临床研究中加以验证，一方面还需要综合考虑自闭症病因、病理机制等，找寻适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的最佳适用人群。
此外，低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用。
“由于康复资源严重匮乏，致使大量确诊自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士，英属哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips指出，李斐教授及合作学者的研究提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用，在“老药新用”的成功案例名单中加上了布美他尼。该研究还有利于明确药物作用机制以及特定脑疾病的神经病理基础，为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。
【延伸阅读】
不爱说话=自闭症？ 如何预防儿童自闭症
自闭症，又叫孤独症，是一种精神疾病。自闭症孩子在交往中不能像正常人那样按照「直觉」的方式去理解别人的意图，而多表现较为「孤独」「不合群」。
他们活在自己的世界中，似乎有着不同常人的思维，所以被称为「来自星星的孩子」。全球每 160 名儿童，就有 1 名自闭症患者，自闭症开始于儿童期，但会持续至青春期和成年，一些自闭症患者能够独立生活，其他人则有严重残疾，需要终生护理和支持。
孩子不爱说话就是自闭吗？
鉴于各种类型的宣传，越来越多的家长知道了“自闭症”，也知道“自闭”的孩子不爱说话，但需要注意的是，不爱说话不等于“自闭”。心理学家表示，孩子不爱说话不等于“自闭”，不要盲目地给他贴上“自闭”的标签。
儿童开口说话本来就有早有晚，有的一岁就开口说话，有的两、三岁甚至四、五岁才开口。
原因有几种：一是个体差异，二是儿童早期生活缺陷使交流功能启动迟缓，三是因为家长经常强迫孩子说话，引起孩子逆反和心理障碍。家长们应该知道，不爱说话只是“自闭”的一种表现，并不等同于“自闭”。
警惕小儿自闭症的几种危害
自闭症影响学习能力：自闭症会影响到孩子的学习能力，并且自闭症的孩子容易多动，很难集中注意力做一件事情，多动症的儿童很难完成老师布置的作业，患儿的学习能力比较差，因此多动症会造成孩子学习困难。
自闭症影响孩子正常交流：自闭症的孩子多会存在语言障碍的情况，会严重影响到日常正常的交流，自闭症也会影响到孩子的思维能力，这种疾病给孩子带来的危害非常大，自闭症的患儿容易出现语言障碍的问题，并且容易做出很多出格的事情。
自闭症会导致孩子精神残疾：自闭症是造成精神残疾的常见原因，孩子的社会适应能力受损，自我管理能力下降，会影响到孩子的身心健康，并且很容易导致孩子精神疾病的产生，大家可以看出自闭症所带来的危害非常大。
预防儿童自闭症的发生，不妨从以下几个方面入手：
1.别把孩子过分封闭于一味学习的小圈子
城市居住的现代化使许多人搬进了高楼，而一户一门的高楼容易给孩子造成封闭的环境，因此，应允许或鼓励孩子从高楼走下来到庭院中，与邻居或附近小朋友玩耍、交往，建立友谊。
2.尽量让孩子参加集体活动
集体活动包括邻居小朋友相邀的游戏、做作业;包括学校、班级统一组织的文体活动;包括祝贺同学生日、欢送老师等等。从集体活动中培育孩子的性格，从集体活动中体验友谊、智慧与温暖。
3.为孩子的交友创造条件
不仅应允许孩子走下高楼、走出家门，也应允许还把小朋友请进家门。为孩子提供交朋友的机会，教给它们交朋友的艺术、方法和技巧。
4.注重情商培育
情商即社会适应的综合能力。孩子仅仅学习成绩优良是不够的，还须懂得接受别人并让人接受自己，这也是爱的基本涵义。在培育孩子良好品德的同时，要教导孩子形成好的性情和情感。
5.培育孩子的自立能力，切忌父母事事包办
让孩子学会自己的事情自己做，而且有意让孩子碰碰钉子，尝尝苦头，以磨练孩子的意志力。
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