观察|张锋公司体内基因编辑疗法初步结果公布,缘何股价暴跌

原标题:观察|张锋公司体内基因编辑疗法初步结果公布,缘何股价暴跌

2013年,“基因魔剪”CRISPR系统让基因编辑领域掀起新的高潮。2020年,埃马纽埃尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳两位CRISPR基因编辑系统的开发者也最终摘得当年的诺贝尔化学奖。

毫无疑问,基因编辑领域的发展让外界看到了治疗各种难治性遗传疾病的曙光。近年来,全球范围内陆续发起来针对多种疾病的基因疗法,希望证明在技术不断发展之下,这一疗法可以真正治疗人类疾病。

其中,外界对美国公司Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)的期待已久。Editas是最早成立的生物技术公司之一,Editas公司总部位于马萨诸塞州剑桥,由基因编辑领域权威人物张锋及George M. Church等人于2013年11月联合创办,并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。

张锋

此前的2018年12月,Editas宣布FDA已批准该公司EDIT-101药物的IND(新药临床试验)申请。2019年7月底,Editas和眼科巨头Allergan联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验AGN-151587 (EDIT-101) 开始进行患者注册。

AGN-151587是一种正在开发的实验性药物,用于治疗Leber先天性黑蒙症10(LCA10),这是一种由CEP290基因突变引起的遗传性失明。值得外界关注的是,这项临床试验是世界上第一个基于第三代基因编辑技术CRISPR的基因编辑药物的体内研究。

2013年,“基因魔剪”CRISPR系统让基因编辑领域掀起新的高潮。2020年,埃马纽埃尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳两位CRISPR基因编辑系统的开发者也最终摘得当年的诺贝尔化学奖。

毫无疑问,基因编辑领域的发展让外界看到了治疗各种难治性遗传疾病的曙光。近年来,全球范围内陆续发起来针对多种疾病的基因疗法,希望证明在技术不断发展之下,这一疗法可以真正治疗人类疾病。

其中,外界对美国公司Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)的期待已久。Editas是最早成立的生物技术公司之一,Editas公司总部位于马萨诸塞州剑桥,由基因编辑领域权威人物张锋及George M. Church等人于2013年11月联合创办,并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。

张锋

此前的2018年12月,Editas宣布FDA已批准该公司EDIT-101药物的IND(新药临床试验)申请。2019年7月底,Editas和眼科巨头Allergan联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验AGN-151587 (EDIT-101) 开始进行患者注册。

AGN-151587是一种正在开发的实验性药物,用于治疗Leber先天性黑蒙症10(LCA10),这是一种由CEP290基因突变引起的遗传性失明。值得外界关注的是,这项临床试验是世界上第一个基于第三代基因编辑技术CRISPR的基因编辑药物的体内研究。

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