而随着发病机制相关研究推进以及临床研究的开展，已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后，而这些新型疗法的探索，也将进一步成为推动基础研究的动力。宋玉琴教授介绍，根据目前卡斯特曼病发病机制研究，IL-6作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在许多MCD患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。此前，北京大学肿瘤医院开展了IL-6抗体（司妥昔单抗）的全球多中心临床研究，6年的长期随访数据显示，疾病控制率高达97%，生存率达100%，许多患者现在就像正常人一样生活。

“我们希望，除了临床上的探索，社会各方能够共同努力，提升对于这类疾病的认知与关注，在推动疾病研究的同时，通过多元化手段，帮助CD患者改善整体的诊疗和保障水平，为他们提供综合性的治疗支持。”张路教授表示。

多方力量携手，破解“罕见”难题

为破解卡斯特曼病的“罕见”困局，当天，卡斯特曼病专家顾问团同步宣告成立，顾问团将基于患者的真实状况，为促进专业学术交流与疾病研究建言献策。

“诊疗标准化、科技创新、药物研发是推动包括CD在内的罕见病诊疗水平提升的关键。“北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授表示，“作为临床医生，我们期待携手各方，将患者组织、医疗界与药物研究专业力量、更多公益力量融入探索罕见病困境的医疗模式创新体系，为CD等罕见病患者带来更为精准、有效的诊疗方案，推动罕见病领域的整体进步。”

从前端的确诊到长期的治疗与疾病管理，如何帮助患者走出缺医少药的困境，则是摆在各方面前的又一重要课题。对此，百济神州副总裁刘焰女士表示，一方面，针对无药可治的罕见病，会在研发上投入更多精力，寻找合适的靶点，另一方面，针对暂时还没有引进中国的罕见病药物，也会加大引进的力度。

据悉，去年1月，百济神州通过与EUSA公司的合作，在国内引进治疗Castleman病的IL-6拮抗剂，目前这款药物的上市申请已在国家药品监督管理局的优先审评中。“未来，我们期待积极联动各界专业和公益力量，为患者提升综合保障与帮扶，造福更多患者及其家庭。”刘焰说。

患者组织的力量也在为“罕见”破局的过程中发挥了重要作用。此次宣布成立的Castleman病患者组织“卡斯特曼之家”主理人林琳女士介绍，未来，“卡斯特曼之家”将致力于运用互联网平台为患者带来及时的疾病科普与诊疗信息支持，帮助更多患者及家属掌握就医指南、诊疗进展、疾病护理知识，同时积极搭建医患之间、患友之间的互助交流机制，并通过协助临床试验的推进，促进我国对CD病的医学研究及治疗方案的探索。