原标题：新型RNA疗法来了！
7月15日，Shape Therapeutics宣布完成1.12 亿美元 B 轮融资，本轮融资由Decheng Capital 和 Breton Capital 共同领投，Willett Advisors 、New Enterprise Associates 和 Mission BioCapital跟投，所获资金将用于推进Shape的RNA技术的开发。
来源：Shape
Shape成立于2018年，总部位于美国西雅图，此前已完成3550万美元的A轮融资，Shape所开发的技术基于Prashant Mali博士在George Church教授实验室从事博士后研究期间的工作。
技术要点
机体的免疫系统能特异性识别、靶向和消除含有外源成分的细胞，因此像CRISPR基因编辑或碱基编辑这类依靠外源蛋白进行基因操作的技术具有不可避免的免疫原性问题，可能会因此而降低或失去疗效，或者导致毒性效应。
Shape利用细胞中天然的RNA编辑系统进行碱基编辑，不仅能避免上述问题，而且能使细胞读取正确的遗传密码并表达正确的蛋白质。依托RNAFix、RNASkip和Delivery– AAVid平台，Shape开发的技术可进行 RNA 靶向、RNA 编辑和 RNA 替代。
其中，RNAfix是一种gRNA（引导 RNA），通过招募ADAR酶（一种在天然的RNA编辑器）来编辑单个碱基，改变碱基的读取方式，可用于诱导点突变的A→G的校正、敲低蛋白表达、诱导外显子跳跃以及调节蛋白与蛋白的相互作用。
RNAskip是一种抑制性 tRNA（转运RNA），用于治疗由过早终止突变引起的疾病（即某种氨基酸的密码子突变为终止密码子，导致肽链合成过早终止），可识别过早终止密码子，使翻译通读，产生完全校正的蛋白质。
Delivery – AAVid衣壳发现平台能生产具有更优递送特性的AAV载体，可有效地将RNAfix和RNAskip 有效载荷以及其他有效载荷输送到特定组织中。
RNAFix、RNASkip和Delivery – AAVid平台（来源：Shape）
管线
下图为Shape所开发疗法的当前/目标疾病领域：
来源：Shape
Shape联合创始人兼CEO Francois Vigneault 博士表示：“我们见证了 mRNA 在疫苗领域的力量，现在我们可以用下一代 RNA 技术来预防或治疗诸多领域的复杂疾病，我们将继续利用 RNA 疗法的潜力重新定义遗传疾病的护理标准。”
参考资料：
[1] Shape Therapeutics Secures $112 Million in Series B Financing to Advance Breakthrough RNA Technology Platforms to Democratize Gene Therapy（来源：GlobalNewswire）
责任编辑：